基于CRISPR的工具彻底改变了靶向与疾病相关的基因突变的能力,如今,CRISPR的工具箱一年比一年更加扩大, 作为CRISPR技术的先驱,张锋教授自从2013年发现CRISPR/Cas系统可用来编辑DNA、让基因疗法成为可能之后,近年来也一直走在CRISPR的最前沿。
北京时间7月12日,张锋实验室在《Science》在线发表了一篇题为“A cytosine deaminase for programmable single-base RNA editing”的论文。文章表示:他们又开发出一种名为RESCUE的系统,可实现从C到U的RNA编辑。
同时,文章还表示:RESCUE还保留了从A到I的编辑活性,在向导RNA的作用下可实现从C到U和从A到I的多重编辑。此系统大大扩展了CRISPR工具可靶向的范围,囊括了蛋白质的磷酸化位点。这些位点作为蛋白质活性的开关,往往在信号分子和癌症相关通路中发现。
张锋表示:“为了应对遗传变化的多样性,我们需要一系列精确的技术。通过开发这种新的酶,并将其与CRISPR的可编程性和精确度相结合,我们能够填补工具箱中的一个关键空白。”
预计在未来,RESCUE将推向临床,这就需要越来越多的研究人员能够利用RESCUE来更好地了解致病突变,这中间可能还需要一段过程,也让我们拭目以待。
因此,我们可以发现,虽然有了新型的碱基编辑器,现在正火热的CRISPR/Cas9还是有目前不可替代的优势,可以说,在一系列的基因组编辑工具中,CRISPR/Cas9系统最简单易用,所以它的热度也一直不减,并且预计未来几年还会很火。
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虽然CRISPR/Cas9系统相对其它基因编辑工具更简单,但是,操作起来也并没有那么的容易,你需要构建各种载体以及包慢病毒等等,实验周期长且步骤繁琐,而且,可能有实验安全问题,难度系数对于普通实验室来说不是一般的大。
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